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治疗严重的儿童神经系统疾病的组合疗法

作者: admin 来源: 未知 发布时间:2021-11-06

  一项旨在开发新治疗技术的研究可能会给我们治疗罕见的致命性Sanfilippo综合征的方法带来一场革命,这种疾病会影响2岁以下的儿童并导致儿童痴呆和早逝。

  “我们正在使用基因疗法,干细胞和小分子的组合来恢复患者脑细胞的代谢缺陷”,CHU Ste-Justine教授和该计划的首席GlycoNet研究人员Alexey Pshezhetsky博士说。“在该疾病的小鼠模型中的第一个结果令人鼓舞。”

  当人体分解某些糖所需的酶不存在或缺乏时,该综合征就会在小儿患者中发生。糖会在大脑中积聚,造成严重损害。

  Pshezhetsky解释说:“儿童表现出痴呆症等症状。”“他们会遇到行为问题和睡眠障碍,失去说线岁之前死亡。”

  由于它们的稀有性,溶酶体贮积病传统上并不是开发疗法的重点。只有少数几种可以治疗,而没有一种可以治愈。

  此外,事实是这些“罕见”疾病并不罕见。个别地,它们被认为是罕见的,但总体而言,它们影响着每5,000名婴儿中的1名。此外,某些疾病在特定人群中更常见,例如影响Ashkenazi犹太人和法裔加拿大人的Tay-Sachs病或萨斯喀彻温省北部高流行的Sandhoff病。

  通过酶替代疗法可以治疗不影响大脑的溶酶体贮积症,该疗法每周或每月向患者注射他们缺乏的酶。但是,这种治疗方法不适用于Sanfilippo综合征,因为注射的酶无法到达大脑(需要它们的地方)。

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